เนื่องจากเซลล์ต้นกำเนิดสามารถเปลี่ยนตัวเองเป็นเซลล์ชนิดอื่นได้ จึงถูกนำมาใช้รักษาและใช้ศึกษาโรคชนิดต่าง ๆ โดยปัจจุบันได้มีการรับรองการใช้สเต็มเซลล์เพื่อรักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติในระบบเลือดเท่านั้น เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (ลูคีเมีย) หรือโรคโลหิตจาง (ทาลัสซีเมีย) โดยการรับรองมาตรฐานดังกล่าวนั้นรวมถึงในประเทศไทยด้วยเช่นกัน

อย่างไรก็ตาม ประโยชน์ทางด้านการแพทย์ของเซลล์ต้นกำเนิดไม่ได้จำกัดอยู่เพียงแค่การใช้รักษาโรค แต่ยังนำมาใช้ในการศึกษาวิจัยที่อาจส่งผลดีในอนาคต ซึ่งผู้สนใจสามารถเข้าร่วมโครงการวิจัยได้
โดยผ่านสถานบริการสาธารณสุขที่ดำเนินการวิจัยอย่างถูกต้อง ทั้งนี้การใช้ประโยชน์อาจประกอบด้วย

• การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ เช่น ไขกระดูก หรือเลือดจากรกเด็ก นำมาใช้รักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่ส่งผลต่อระบบเลือดหรือระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย เช่น มะเร็งเม็ดเลือดขาว มะเร็งต่อมน้ำเหลือง มะเร็งไขกระดูกมัยอิโลม่า โรคโลหิตจางชนิดไขกระดูกฝ่อ หรือโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดอาการรุนแรง เป็นต้น
• รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดไมอิลอยด์ (Acute Myeloid Leukemia) ด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ (SCT) เพื่อช่วยฟื้นฟูไขกระดูกให้กลับมาสร้างเม็ดเลือดใหม่ได้ตามปกติ โดยการฝ่อของไขกระดูกนั้นเกิดจากใช้ยาเคมีบำบัดปริมาณสูงในระหว่างกระบวนการรักษา
• รักษาโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดนอน-ฮอดจ์กิน (Non-Hodgkin Lymphoma) ด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ เพื่อฟื้นฟูไขกระดูกสำหรับผู้ป่วยที่อยู่ในระยะโรคสงบ ให้กลับมาผลิตเม็ดเลือดใหม่ได้ปกติ ภายหลังจากที่ไขกระดูกถูกทำลายโดยยาเคมีบำบัดปริมาณสูงร่วมกับการฉายแสง
• ใช้ในการทดลองยา เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพของยา
• ใช้ศึกษาการพัฒนาเซลล์มะเร็ง และการเกิดโรคชนิดอื่นในเซลล์
• ใช้ศึกษาหาสาเหตุของความบกพร่องทางพันธุกรรม

ปัจจุบันยังไม่มีผลการตรวจสอบทางวิทยาศาสตร์ของการใช้สเต็มเซลล์เสริมความงามให้เห็นชัดเจน ว่าได้ผลจริงหรือเท็จ ทั้งในเรื่องความเสี่ยง หรือประสิทธิภาพของการต่อต้านริ้วรอยจากการใช้สเต็มเซลล์ ถึงแม้จะมีหลักฐานเพียงชิ้นเดียวคือการฉีดไขมันที่ใบหน้า (Lipo-Filling) ซึ่งเป็นศัลยกรรมความงามโดยการใช้สเต็มเซลล์เพื่อยกใบหน้าให้กระชับ แต่ก็ไม่ได้ส่งผลให้เกิดการชะลอวัยที่ยั่งยืน

ผลิตภัณฑ์ความงามที่มีส่วนประกอบของสเต็มเซลล์นั้น ยังคงอยู่นอกเหนือจากข้อยืนยันทางด้านวิทยาศาสตร์ แม้ว่าจะมีความเป็นไปได้สูงว่าในอนาคต สเต็มเซลล์อาจถูกนำมาใช้ประโยชน์ในด้านความงามก็ตาม ดังนั้น การมีวิจารณญาณที่ดีจึงเป็นสิ่งสำคัญสำหรับการตัดสินใจว่าจะเชื่อการโฆษณาหรือไม่